创新专利

精确的基因组编辑需要同源定向修复 (HDR)，旨在引入新的双链 DNA 替代同源序列但部分缺陷序列。这种底物依赖性反应确实与双链断裂的直接非同源末端连接 (NHEJ) 竞争。NHEJ 容易出错，因此主要用于基因失活。

NHEJ的速率直接限制了HDR的速率。出于这个原因，体外 HDR 确实仅在非常低的水平上发生，并且成功编辑细胞的频率仍然非常低。 为了打破这两种反应之间的平衡，可以尝试通过抑制 NHEJ 来增加 HDR。